在被开发 用于治疗镰状细胞病和地中海贫血症，比如单次给予靶向csk9的arc核酸酶aav载体基因疗法，能够吏恒河猴中血清csk9和ldl胆固醇长期降低，以及德克萨斯大学西南医学中心的研究人员使用crisr基因编辑来治疗狗的duchenne肌营养不良症dd

基因编辑已经是现代医学神奇的又一个巨大的进步!但是，它并不是完全没有危害的，也不是完全成熟的。

她看着自己的文档， 写下几个字:《新型基因疗法——如何避免免疫反应的解决方案》。

这篇稿子若是让21世纪的研究基因的科学家看见，估计得惊掉自己的下巴。

因为近期的 《自然》里面已经出了一篇篇反对基因编辑，准确点说是警惕基因编辑医疗的文章。

他们的论点是: 人体中普遍存在cas9的抗体， 如果使用cirsrcas9进行治疗， 其治疗效果不一定如同人们预想的那般美好甚至有可能会引发 人体剧烈的免疫反应。

说到基因编辑， 不得不说到cas9的工作原理。

crisrcas9是一种原始的免疫系统，基因编辑系统依赖于被称为cas9的酶，科学家们利用rna引导cas9核酸酶可在多种细胞的特定的基因组位点上进行切割，修饰。从而可以被用来治疗某些特定基因突变的疾病。

但是这篇反对的文章采取了30份脐带血和15份健康成人血液进行分析。

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